Neurocrine Biosciences präsentiert neue Daten zu INGREZZA® (Valbenazin)-Kapseln, die frühe und nachhaltige Verbesserungen bei Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit belegen

Jul 07, 2023

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28. August 2023, 8:30 Uhr ET

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Daten präsentiert auf dem MDS International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders® 2023

SAN DIEGO, 28. August 2023 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences, Inc. (Nasdaq: NBIX) gab heute neue Daten zu jetzt von der FDA zugelassenen INGREZZA® (Valbenazin)-Kapseln für die Behandlung von Erwachsenen mit Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit bekannt ( HD), einschließlich explorativer Ergebnisse der Phase-3-KINECT®-HD-Studie, die von Woche 2 bis Woche 12 durchweg größere Verbesserungen bei Huntington-Chorea mit INGREZZA im Vergleich zu Placebo zeigten. Diese Daten werden auf dem MDS International Congress of Parkinson's Disease and Movement vorgestellt Disorders® vom 27. bis 31. August in Kopenhagen, Dänemark.

„Die explorative Analyse unserer KINECT-HD-Studie verdeutlicht erneut den Wert von INGREZZA als jetzt zugelassenes Medikament gegen Huntington-Chorea, wobei bereits nach zwei Wochen Verbesserungen bei der Behandlung zu beobachten sind“, sagte Eiry W. Roberts, MD, Chief Medical Officer bei Neurocrine Biosciences . „Zusätzliche Analysen ergänzen die Beweislage hinsichtlich der Verwendung von INGREZZA für diese Patientenpopulation, einschließlich eines verbesserten Verständnisses der TMC-Werte (Total Maximal Chorea Rating Scale) der Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®), die klinisch bedeutsame Chorea-Verbesserungen signalisieren.“

KINECT-HD, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, erreichte ihren primären Endpunkt der Chorea-Reduktion, ermittelt anhand des UHDRS-TMC-Scores, mit einer placebobereinigten Verbesserung von 3,2 Punkten in Woche 12 bei den Patienten, die INGREZZA erhielten. Sekundäre Endpunkte zeigten auch deutlich größere Verbesserungen in Woche 12 (Bewertungen „stark verbessert“ oder „sehr stark verbessert“) bei den mit INGREZZA behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo, bewertet anhand des Clinical Global Impression of Change (CGI-C; 42,9 Prozent gegenüber 13,2). Prozent) und Patient Global Impression of Change (PGI-C; 52,7 Prozent bzw. 26,4 Prozent). Diese Ergebnisse wurden kürzlich in The Lancet Neurology veröffentlicht.

Die neue explorative Analyse von KINECT-HD (Chorea Improvements Over Time With Once-Daily Valbenazine Treatment In Adults With Huntington Disease, Poster Nr. 879) zeigte bereits eine stärkere placebobereinigte Verbesserung der Chorea mit INGREZZA in der niedrigsten Dosis (40 mg). Beim ersten Behandlungsbesuch (Woche 2) blieb die höhere Wirksamkeit im Vergleich zu Placebo bis Woche 12 bestehen. Der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach CGI-C und PGI-C als „stark verbessert“ oder „sehr stark verbessert“ bewertet wurden, war bei INGREZZA durchweg höher als bei mit Placebo bei allen Studienbesuchen.

„Die KINECT-HD-Studie hat wertvolle Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von INGREZZA bei Huntington-Chorea bei Erwachsenen geliefert, und wir betrachten die Daten weiterhin auf neue Weise“, sagte Erin Furr Stimming, MD, FAAN, FANA, Hauptforscherin, Huntington Study Group und Professor für Neurologie an der McGovern Medical School, UTHealth Houston. „Diese explorative Analyse hat unsere Erkenntnisse hinsichtlich der frühen und anhaltenden Verbesserungen des Chorea-Schweregrades erweitert.“

Zu den weiteren Vorträgen zu Huntington-Chorea auf dem MDS International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders gehören:

Die vollständigen Abstracts, die Neurocrine Biosciences auf dem MDS International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders präsentiert hat, sind auf der Tagungswebsite verfügbar und können nach Anmeldung abgerufen werden.

Über Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit (HD) Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine erbliche fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, bei der der Verlust bestimmter Neuronen im Gehirn motorische, kognitive und psychiatrische Symptome verursacht. Die Symptome treten im Allgemeinen im Alter zwischen 30 und 50 Jahren auf und verschlimmern sich über einen Zeitraum von 10 bis 25 Jahren. Die meisten Menschen mit Huntington-Krankheit leiden unter Chorea, einer abnormalen unwillkürlichen Bewegungsstörung, die durch unregelmäßige und unvorhersehbare Bewegungen gekennzeichnet ist. Chorea kann verschiedene Körperteile betreffen und die motorische Koordination, den Gang, das Schlucken und die Sprache beeinträchtigen. Schätzungen zufolge sind in den USA etwa 41.000 Erwachsene von der Huntington-Krankheit betroffen, wobei bei mehr als 200.000 das Risiko besteht, die Krankheit zu erben.

Über KINECT®-HDKINECT®-HD ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, die darauf abzielt, die Wirksamkeit von Valbenazin als einmal tägliche Behandlung zur Reduzierung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit (HD) zu bewerten und die Sicherheit zu bewerten und Verträglichkeit von Valbenazin bei Patienten mit Huntington-Krankheit. An der Studie nahmen 128 Erwachsene im Alter von 18 bis 75 Jahren teil, bei denen eine motorisch manifeste Huntington-Krankheit diagnostiziert wurde und die ausreichende Chorea-Symptome aufwiesen, um die Kriterien des Studienprotokolls zu erfüllen.

KINECT-HD verwendete den Total Maximal Chorea (TMC)-Score der Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) als primären Wirksamkeitsendpunkt. Zu den sekundären Endpunkten gehörten der Ansprechstatus „Clinical Global Impression of Change“ (CGI-C) und der Ansprechstatus „Patient Global Impression of Change“ (PGI-C) für die Behandlung mit Valbenazin. Die Behandlung mit Valbenazin führte zu einer placebobereinigten mittleren Verringerung des TMC-Scores um 3,2 Einheiten (P < 0,0001), was auf eine statistisch hochsignifikante Verbesserung der Chorea hinweist. Sekundäre Endpunkte des CGI-C-Reaktionsstatus und des PGI-C-Reaktionsstatus waren ebenfalls statistisch signifikant und unterstützten die Verbesserungen des TMC-Scores, die über den 12-wöchigen Studienzeitraum beobachtet wurden.

Die in dieser Studie auftretenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse stimmten im Allgemeinen mit dem bekannten Sicherheitsprofil von Valbenazin überein. Bei den mit Valbenazin behandelten Teilnehmern dieser Studie wurde kein suizidales Verhalten oder eine Verschlechterung der suizidalen Gedanken beobachtet.

Sehen Sie sich die vollständigen Studienergebnisse der Phase-3-KINECT-HD-Studie an, die in der Online-Ausgabe von The Lancet Neurology veröffentlicht wurden. Weitere Informationen zur KINECT-HD-Studie finden Sie unter HuntingtonStudyGroup.org.

Über INGREZZA® (Valbenazin)-KapselnINGREZZA ist der einzige einmal täglich in einer Kapsel einzunehmende selektive vesikuläre Monoamintransporter-2-Hemmer (VMAT2), der von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für die Behandlung von Erwachsenen mit Spätdyskinesie und die Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit zugelassen ist Krankheit (HD).

INGREZZA, entwickelt von Neurocrine Biosciences, hemmt selektiv VMAT2 ohne nennenswerte Bindungsaffinität für VMAT1, dopaminerge (einschließlich D2), serotonerge, adrenerge, histaminerge oder muskarinische Rezeptoren. Während die spezifische Wirkungsweise von INGREZZA bei der Behandlung von TD- und Huntington-Chorea noch nicht vollständig geklärt ist, zielt INGREZZA selektiv auf VMAT2 ab, um die Freisetzung von Dopamin zu hemmen, einer Chemikalie im Gehirn, die bei der Bewegungssteuerung hilft. Es wird angenommen, dass INGREZZA die zusätzliche Dopamin-Signalisierung reduziert, was zu weniger unkontrollierbaren Bewegungen führen kann. Darüber hinaus kann INGREZZA zur Behandlung von Spätdyskinesien einmal täglich in einer Kapsel zusammen mit den meisten psychiatrischen Medikamenten wie Antipsychotika oder Antidepressiva eingenommen werden. Die zur Verwendung zugelassenen INGREZZA-Dosierungen sind 40-mg-, 60-mg- und 80-mg-Kapseln. In keiner anderen Darreichungsform ist INGREZZA zugelassen.

Wichtige Informationen

Zugelassene Anwendungen INGREZZA® (Valbenazin) Kapseln sind ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit:

Es ist nicht bekannt, ob INGREZZA bei Kindern sicher und wirksam ist.

WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

VMAT2-Hemmer, einschließlich INGREZZA, können bei Menschen mit Huntington-Krankheit schwerwiegende Nebenwirkungen hervorrufen, darunter Depressionen, Selbstmordgedanken oder Selbstmordhandlungen. Informieren Sie Ihren Arzt, bevor Sie mit der Einnahme von INGREZZA beginnen, wenn Sie an der Huntington-Krankheit leiden und depressiv sind (eine unbehandelte Depression oder eine Depression haben, die durch Medikamente nicht gut kontrolliert werden kann) oder Selbstmordgedanken haben. Achten Sie besonders auf plötzliche Veränderungen der Stimmung, des Verhaltens, der Gedanken oder Gefühle. Dies ist besonders wichtig, wenn mit der Einnahme von INGREZZA begonnen wird und wenn die Dosis geändert wird. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, wenn Sie depressiv werden, ungewöhnliche Stimmungs- oder Verhaltensänderungen verspüren oder daran denken, sich selbst zu verletzen.

Nehmen Sie INGREZZA nicht ein, wenn Sie:

INGREZZA kann schwerwiegende Nebenwirkungen haben, darunter:

Informieren Sie Ihren Arzt vor der Einnahme von INGREZZA über alle Ihre Erkrankungen, auch wenn Sie Leber- oder Herzprobleme haben, schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen oder stillen oder stillen möchten.

Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterzusätze.

Schläfrigkeit (Sedierung) ist eine häufige Nebenwirkung von INGREZZA. Fahren Sie während der Einnahme von INGREZZA kein Auto und bedienen Sie keine gefährlichen Maschinen, bis Sie wissen, wie sich INGREZZA auf Sie auswirkt. Wenn Sie während der Einnahme von INGREZZA Alkohol trinken und andere Arzneimittel einnehmen, die ebenfalls zu Schläfrigkeit führen können, kann dies die durch INGREZZA verursachte Schläfrigkeit verstärken.

Die häufigste Nebenwirkung von INGREZZA bei Menschen mit Spätdyskinesie ist Schläfrigkeit (Somnolenz).

Die häufigsten Nebenwirkungen von INGREZZA bei Menschen mit Huntington-Krankheit sind Schläfrigkeit (Somnolenz), allergischer Juckreiz, Hautausschlag und Probleme beim Ein- oder Durchschlafen.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von INGREZZA. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Wir empfehlen Ihnen, der FDA negative Nebenwirkungen verschreibungspflichtiger Medikamente zu melden. Besuchen Sie MedWatch unter www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.

Bitte beachten Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen von INGREZZA, einschließlich der Warnhinweise.

Über die Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc. Die Huntington Study Group (HSG), eine 1993 in Rochester, NY, gegründete gemeinnützige Organisation und ihre hundertprozentige Tochtergesellschaft HSG Clinical Research, Inc., konzipiert und führt durch klinische Studien durch das weltweit erste und größte Kooperationsnetzwerk mit Tausenden von Mitgliedern an mehr als 130 von der HSG anerkannten Forschungsstandorten weltweit. HSG arbeitete mit den jeweiligen Studiensponsoren zusammen, um drei entscheidende klinische Studien abzuschließen, die zu von der FDA zugelassenen Medikamenten gegen die Huntington-Krankheit Chorea führten. HSG setzt sich dafür ein, das Leben von Menschen, die von der Huntington-Krankheit betroffen sind, durch Forschung, Bildung und Zusammenarbeit zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter HuntingtonStudyGroup.org.

Die KINECT-HD-Studie wurde in Zusammenarbeit mit der HSG und dem Clinical Trials Coordination Center (CTCC) am Center for Health + Technology (CHeT) des University of Rochester Medical Center durchgeführt. Weitere Informationen finden Sie unter urmc.Rochester.edu/Health-Technology/Our-Expertise/Clinical-Trials-Coordination.aspx.

Über Neurocrine Biosciences, Inc. Neurocrine Biosciences ist ein führendes, auf Neurowissenschaften ausgerichtetes, biopharmazeutisches Unternehmen mit einem einfachen Ziel: das Leid von Menschen mit großen Bedürfnissen, aber wenigen Optionen zu lindern. Wir widmen uns der Entdeckung und Entwicklung lebensverändernder Behandlungen für Patienten mit unzureichend behandelten neurologischen, neuroendokrinen und neuropsychiatrischen Störungen. Das vielfältige Portfolio des Unternehmens umfasst von der FDA zugelassene Behandlungen für Spätdyskinesie, Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit, Parkinson-Krankheit, Endometriose* und Uterusmyomen* sowie eine robuste Pipeline mit mehreren Wirkstoffen in der mittleren bis späten Phase der klinischen Entwicklung in unserem Kerngeschäft therapeutische Bereiche. Seit drei Jahrzehnten nutzen wir unsere einzigartigen Einblicke in die Neurowissenschaften und die Zusammenhänge zwischen Gehirn- und Körpersystemen, um komplexe Erkrankungen zu behandeln. Wir sind unermüdlich auf der Suche nach Medikamenten, um die Belastung durch schwächende Krankheiten und Störungen zu lindern, denn Sie verdienen mutige Wissenschaft. Weitere Informationen finden Sie unter Neurocrine.com und folgen Sie dem Unternehmen auf LinkedIn, Twitter und Facebook. (*in Zusammenarbeit mit AbbVie)

NEUROCRINE, die Neurocrine-Logos, INGREZZA, die INGREZZA-Logos und KINECT sind eingetragene Marken von Neurocrine Biosciences, Inc.

Zukunftsgerichtete Aussagen Zusätzlich zu historischen Fakten enthält diese Pressemitteilung zukunftsgerichtete Aussagen, die eine Reihe von Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Zu diesen Aussagen gehören unter anderem Aussagen zu den potenziellen Vorteilen von INGREZZA für die Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit (HD) und zum Wert, den INGREZZA für die Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit den Patienten bietet. Zu den Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen, gehören: Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem Geschäft und den Finanzen von Neurocrine Biosciences im Allgemeinen sowie Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Kommerzialisierung von INGREZZA für Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit; ob INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit eine angemessene Erstattung von Drittkostenträgern erhält; der Grad und das Tempo der Markteinführung von INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit; Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit Konkurrenzprodukten und technologischen Veränderungen, die die Nachfrage nach INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit einschränken könnten; Risiken im Zusammenhang mit der Abhängigkeit des Unternehmens von Dritten für Entwicklungs- und Produktionsaktivitäten im Zusammenhang mit INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit und der Fähigkeit des Unternehmens, diese Dritten zu verwalten; Risiken, dass zusätzliche Zulassungsanträge für INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit oder andere Produktkandidaten möglicherweise nicht erfolgen oder nicht rechtzeitig eingereicht werden; Risiken, dass die FDA oder andere Regulierungsbehörden negative Entscheidungen in Bezug auf INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit treffen könnten; Risiken, dass sich die Zulassung von INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit nach der Zulassung verzögern könnte; Risiken, dass INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit aufgrund der Eigentumsrechte Dritter von der Vermarktung ausgeschlossen sein könnte oder unbeabsichtigte Nebenwirkungen, Nebenwirkungen oder Vorfälle von Missbrauch haben könnte; Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit Konkurrenzprodukten und technologischen Veränderungen, die die Nachfrage nach INGREZZA zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit einschränken könnten; und andere Risiken, die in den regelmäßigen Berichten des Unternehmens beschrieben werden, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den vierteljährlichen Bericht des Unternehmens auf Formular 10-Q für das am 30. Juni 2023 endende Quartal. Neurocrine Biosciences lehnt jegliche Verpflichtung ab, die darin enthaltenen Aussagen zu aktualisieren Pressemitteilung nach dem Datum dieser Veröffentlichung.

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